英国研究人员周三表示，他们首次通过突破性的基因治疗手段成功缓慢了致命神经疾病亨廷顿氏症的进展。在伦敦大学学院（UCL）进行早期临床试验的部分患者在三年后看到其疾病进展速度减缓了75%，根据总部位于荷兰和美国的基因治疗公司uniQure称。该研究测试了一种新的基因治疗AMT-130，通过直接注射到大脑中进行输送。研究人员表示，AMT-130通过永久性地向患者的细胞中引入新的功能性DNA来发挥作用。领导研究的UCL亨廷顿氏症中心的Ed Wild表示，“这一结果改变了一切。根据这些结果，AMT-130很可能成为第一个减缓亨廷顿氏症的治疗药物，这是真正改变世界的事情”。29名患者参加了试验，其中接受最高剂量的12人患病减缓效果最好。
